DART to The Finish Charity Walk haalt $ 175.000 op

DART to The Finish Charity Walk. Foto door Jon Yale

De vijfde jaarlijkse DART to The Finish liefdadigheidswandeling ten voordele van Dana’s Angels Research Trust (DART), vond plaats op zaterdag 24 september 2022 in Greenwich Point Park in Old Greenwich, en vrijwel in het hele land. Meer dan 300 namen deel en hielpen meer dan $ 175.000 op te halen, wat zal gaan naar de ondersteuning van cruciaal onderzoek naar betere behandelingen, klinische proeven en genetische tests voor de ziekte van Niemann Pick type C (NPC), een zeer zeldzame kinderziekte die vaak wordt aangeduid als de ziekte van Alzheimer bij kinderen .

„Wat een prachtige dag hadden we voor onze vijfde jaarlijkse DART to The Finish liefdadigheidswandeling“, zegt Andrea Marella, mede-oprichter van DART. “We willen iedereen bedanken die met ons meeliep, zowel persoonlijk als virtueel, om ons te helpen geld in te zamelen voor het vinden van betere behandelingen voor NPC. Dit jaar is er veel vooruitgang geboekt met mogelijk twee levensreddende behandelingen met de FDA en de fondsen die tijdens deze wandeling worden opgehaald, zullen helpen bij verder onderzoek naar deze en andere mogelijke behandelingen voor kinderen die getroffen zijn door NPC.

Dana’s Angels Research Trust werd in 2002 opgericht door Andrea en Phil Marella uit Greenwich, Connecticut, nadat bij twee van hun vier kinderen, Dana en Andrew, de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) werd vastgesteld. Dana stierf helaas in 2013 op 19-jarige leeftijd. Maar Andrew, die in juni 23 werd, doet het beter omdat hij is ingeschreven voor een klinische proef om de progressie van de ziekte te vertragen. Andrew kan lopen, praten en heeft zelfs een parttime baan bij het Prospector Theatre in Ridgefield, Connecticut, iets waar de Marella’s alleen maar van konden dromen voor Andrew voordat DART fondsen begon te werven voor mogelijke behandelingen.

„DART is de afgelopen 20 jaar uitsluitend gericht geweest op het vinden van betere behandelingen en uiteindelijk op een remedie voor NPC“, zegt Phil Marella, mede-oprichter van DART. “Toen onze dochter Dana voor het eerst werd gediagnosticeerd, was er zo weinig bekend over NPC. Er waren geen behandelingen, geen klinische proeven, geen hoop. De meeste kinderen met NPC stierven in hun vroege tienerjaren. Vandaag hebben we met de hulp van DART dat beeld veranderd. DART en zijn partners hebben acht klinische geneesmiddelenonderzoeken geleid en hebben bloedtesten bij pasgeborenen ontwikkeld voor een vroege diagnose van NPC. De NPC-gemeenschap werkt momenteel samen met de FDA aan de goedkeuring van twee van de behandelingen die DART heeft helpen financieren, waarvan onze zoon Andrew heeft geprofiteerd. Alleen al in de VS zijn er nu 120 kinderen die deelnemen aan klinische onderzoeken en nog eens 50 internationale patiënten. Deze vorderingen en vooruitgang zijn alleen mogelijk gemaakt door de genereuze steun van onze geweldige DART-gemeenschap, hier in Greenwich en over de hele wereld, die is samengekomen om financiering te ondersteunen die echt levens redt.”

DART heeft een belangrijke rol gespeeld bij het deel uitmaken van een NPC Therapy Accelerator-programma ter ondersteuning van het werk van meer dan 12 bedrijven die momenteel behandelingen voor de ziekte ontwikkelen, waarvan er twee zich in de latere stadia van de regelgevende beoordeling door de FDA bevinden. DART en de NPC-gemeenschap lanceerden ook het grootste testprogramma voor pasgeborenen in de Verenigde Staten – dankzij het leiderschap van Firefly Fund, een DART-partner, de oprichters, de familie Andrews uit Austin, Texas, en met financiële hulp van het Ara Parseghian Fund, DART en anderen. De ScreenPlus-test wordt geleid door pediatrische genetische expert Dr. Melissa Wasserstein in het kinderziekenhuis in Montifiore, in samenwerking met het New York State Newborn Screening Program, en screent 175.000 pasgeborenen. Dit is de grootste pilotstudie voor het screenen van pasgeborenen in de VS, ondersteund door $ 11,3 miljoen aan financiering van de National Institutes of Health, sponsors uit de industrie en belangengroepen voor patiënten. Het is de hoop van de NPC-gemeenschapsfamilies, waaronder de Marellas, Andrews en Parseghians, dat andere families niet de lange, complexe reis hoeven te maken om een ​​diagnose te vinden, en dat behandelingen en genezingen kunnen worden versneld.

NPC is zo zeldzaam dat bij slechts ongeveer 200 kinderen in de VS de ziekte is vastgesteld. en slechts enkelen, waaronder Andrew, wonen in Connecticut. Deze verwoestende genetische aandoening berooft een kind van het vermogen om een ​​lang, gezond leven te leiden, wat vaak fataal wordt in de tienerjaren. Maar DART helpt om dat lot te veranderen. Als non-profitorganisatie helpen DART-evenementen, zoals DART to the Finish, geld in te zamelen ter ondersteuning van cruciaal NPC-onderzoek – onderzoek dat ook miljoenen mensen kan helpen die lijden aan de ziekte van Parkinson, hiv/aids, ebola, hartaandoeningen, beroertes, de ziekte van Alzheimer en andere aandoeningen die lijkt verband te houden met cholesterol.

dr. Cristin Davidson, een onderzoeker bij de NIH en een projectmanager voor SOAR-NPC, die dit jaar gastspreker was op de liefdadigheidswandeling van DART to The Finish, merkte op dat gentherapie nu wordt onderzocht om te zien of kinderen met NPC er baat bij hebben . „Er wordt veel opwindend werk verricht met cel- en gentherapie en studieresultaten bij muizen hebben aangetoond dat gentherapie een effectieve methode kan zijn voor het corrigeren van het enkele defecte gen dat de ziekte van Niemann-Pick type C veroorzaakt,“ zei Dr. Davidson.

„De kritieke behoefte aan financiering van potentiële NPC-behandelingen en -onderzoek is nog nooit zo belangrijk geweest als vandaag de dag“, merkte Phil Marella op. “NPC is een meedogenloze ziekte, maar we zijn enthousiast over de steun van DART aan het NPC Therapy Accelerator-programma ter ondersteuning van het werk van meer dan 12 bedrijven die momenteel behandelingen voor de ziekte ontwikkelen, waarvan er twee zich in de latere stadia van de regelgevende beoordeling bij de FDA bevinden. ”

Andrea Marella voegde toe: “Deze klinische proef en ander onderzoek naar NPC wordt alleen mogelijk gemaakt door de genereuze donaties van onze vrienden, gemeenschap en sponsors en door evenementen zoals DART to The Finish. Het houden van de DART liefdadigheidswandeling is onze manier om iets leuks te doen en tegelijkertijd het broodnodige geld in te zamelen.”

Tot op heden heeft DART meer dan $ 6 miljoen opgehaald voor de zoektocht naar een betere behandeling en uiteindelijk een remedie voor NPC. DART is bijzonder trots op zijn inzet als stichtend lid van een uniek, gezamenlijk programma voor de ontwikkeling van geneesmiddelen genaamd SOAR-NPC of Support Of Accelerated Research. In samenwerking met andere NPC-families en onderzoeksinstellingen hebben de medewerkers van SOAR al vier klinische onderzoeken op hun naam staan.

Ga voor meer informatie over Dana’s Angels Research Trust (DART) naar danasangels.org

De familie Marella. Bijgedragen foto

.

Kommentar verfassen

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht. Erforderliche Felder sind mit * markiert