Homologie Geneesmiddelen presenteert op ontwerp van pheEDIT-proef Evaluatie van eenmalige nucleasevrije genbewerkingskandidaat HMI-103 voor PKU op bijeenkomst American Society of Human Genetics

Homologie Medicines, Inc.

Homologie Medicines, Inc.

– Aanvullende presentatie gericht op het gebruik van gemodificeerde basissequenties met één molecuul om vectorontwerp te ondersteunen –

BEDFORD, Mass., okt. 27, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Homology Medicines, Inc. (Nasdaq: FIXX), een bedrijf voor genetische geneesmiddelen, heeft vandaag een presentatie aangekondigd over het ontwerp van pheEDIT, een Fase 1, open-label, dosis-escalatie-onderzoek ter evaluatie van eenmalige gen-editing kandidaat HMI-103 bij volwassenen met fenylketonurie (PKU) . De presentatie omvatte preklinische gegevens die de werkzaamheid aantonen in een PKU-muizenmodel en de precisie van de bewerking in een gehumaniseerd muizenmodel. Tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Human Genetics (ASHG) presenteerde het bedrijf ook gegevens die aantoonden dat single-molecule, gemodificeerde basesequencing kan helpen bij de karakterisering, het ontwerp en de optimalisatie van AAV-vectoren.

“De pheEDIT klinische studie met dosis-escalatie is de eerste gen-editing studie voor PKU, en de HMI-103 voor onderzoek heeft het potentieel om volwassen en pediatrische PKU te behandelen met zijn unieke dubbele werkingsmechanisme ontworpen om de PAH gen- en leverspecifieke promotor in het genoom en om de PAK-expressie in alle getransduceerde levercellen te maximaliseren”, zegt Albert Seymour, Ph.D., President en Chief Executive Officer van Homology Medicines. “De preklinische gegevens van het programma toonden langdurige Phe-normalisatie in het PKU-model na een enkele IV-toediening, en een genoombrede integratietest toonde de precisie aan van homologe recombinatie zonder off-target integratie in een gehumaniseerd levermodel. Samen ondersteunden deze gegevens de start van pheEDIT en benadrukken onze toewijding om toonaangevend te zijn met een onbevooroordeelde benadering van het evalueren van on-en off-target integraties.”

De posterpresentatie getiteld „A Phase 1, Open-Label, Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety and Efficacy of HMI-103, a One-Time Gene-Editing Vector in Adult deelnemers met klassieke PKU als gevolg van PAH-deficiëntie“, schetste het ontwerp van de pheEDIT-studie, namelijk:

  • Een Fase 1, open-label, sequentiële dosis-escalatiestudie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van een enkele IV-toediening van HMI-103, inclusief verdraagbaarheid en Phe-niveaus;

  • Ontworpen om drie dosiscohorten in te schrijven met maximaal drie patiënten met ongecontroleerde PKU in elk cohort; en

  • Het opnemen van een steroïde-sparend profylactisch immunosuppressieregime, inclusief een T-celremmer, om de potentiële immuunrespons op de capside tijdelijk te dempen.

Een tweede presentatie getiteld „Single-Molecule, Modified Base Sequencing to Ident Frequency and Cause of rAAV Vector Breakpoints“, toonde aan dat het gebruik van next-generation sequencing kan leiden tot een verbeterd vectorontwerp door de locaties en frequentie van potentiële breekpunten te identificeren die kunnen worden opgelost door de vectoren te optimaliseren.

Ga voor meer informatie naar www.homologymedicines.com/publications.

Over Homology Medicines, Inc.
Homologie Medicines, Inc. is een bedrijf voor genetische geneesmiddelen in de klinische fase dat zich toelegt op het transformeren van het leven van patiënten die aan zeldzame ziekten lijden door de onderliggende oorzaak van de ziekte aan te pakken. De klinische programma’s van het bedrijf omvatten HMI-103, een kandidaat voor het bewerken van genen voor fenylketonurie (PKU); HMI-203, een experimentele gentherapie voor het Hunter-syndroom; en HMI-102, een experimentele gentherapie voor volwassenen met fenylketonurie (PKU). Aanvullende programma’s richten zich op metachromatische leukodystrofie (MLD), paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en andere ziekten. Het gepatenteerde platform van Homology is ontworpen om gebruik te maken van zijn familie van 15 vectoren van adeno-geassocieerd virus (AAVHSC’s) afgeleid van menselijke hematopoëtische stamcellen om genetische geneesmiddelen nauwkeurig en efficiënt af te leveren. in vivo door middel van een gentherapie of nucleasevrije modaliteit voor het bewerken van genen, en om eenmalige gentherapie te leveren om antilichamen door het hele lichaam te produceren via het GTx-mAb-platform. Homology heeft een managementteam met een succesvolle staat van dienst in het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van therapieën met een focus op zeldzame ziekten. Homology gelooft dat haar eerste klinische gegevens en overtuigende preklinische gegevens, wetenschappelijke en productontwikkelingsexpertise en brede intellectuele eigendom het bedrijf positioneren als een leider in genetische geneesmiddelen. Ga voor meer informatie naar www.homologymedicines.com.

Toekomstgerichte verklaringen
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht die geen betrekking hebben op historische feiten, moeten worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen, met inbegrip van, maar niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot: het potentieel, de veiligheid, de werkzaamheid en de regelgevende en klinische vooruitgang van onze productkandidaten; het potentieel van onze gentherapie- en genbewerkingsplatforms, inclusief ons GTx-mAb-platform; onze plannen en timing voor het vrijgeven van aanvullende preklinische en klinische gegevens; en onze positie als leider in de ontwikkeling van genetische geneesmiddelen. Deze verklaringen zijn geen beloften of garanties, maar omvatten bekende en onbekende risico’s, onzekerheden en andere belangrijke factoren die ertoe kunnen leiden dat onze werkelijke resultaten, prestaties of prestaties wezenlijk verschillen van toekomstige resultaten, prestaties of prestaties die worden uitgedrukt of geïmpliceerd door de toekomstgerichte verklaringen, waaronder, maar niet beperkt tot, het volgende: de impact van de COVID-19-pandemie op ons bedrijf en onze activiteiten, inclusief onze preklinische studies en klinische onderzoeken, en op de algemene economische omstandigheden; we hebben en verwachten aanzienlijke verliezen te blijven lijden; onze behoefte aan aanvullende financiering, die mogelijk niet beschikbaar is; het niet identificeren van aanvullende productkandidaten en het niet ontwikkelen of commercialiseren van verhandelbare producten; de vroege fase van onze ontwikkelingsinspanningen; mogelijke onvoorziene gebeurtenissen tijdens klinische onderzoeken kunnen vertragingen of andere nadelige gevolgen veroorzaken; risico’s met betrekking tot het goedkeuringsproces van de regelgevende instanties; tussentijdse, topline en voorlopige gegevens kunnen veranderen naarmate er meer patiëntgegevens beschikbaar komen, en zijn onderworpen aan audit- en verificatieprocedures die kunnen leiden tot materiële wijzigingen in de definitieve gegevens; onze productkandidaten kunnen ernstige nadelige bijwerkingen veroorzaken; het onvermogen om onze samenwerkingen in stand te houden, of het mislukken van deze samenwerkingen; onze afhankelijkheid van derden, inclusief voor de vervaardiging van materialen voor onze onderzoeksprogramma’s, preklinische en klinische studies; het niet verkrijgen van Amerikaanse of internationale marketinggoedkeuring; doorlopende wettelijke verplichtingen; effecten van aanzienlijke concurrentie; ongunstige prijsbepalingen, terugbetalingspraktijken van derden of initiatieven voor hervorming van de gezondheidszorg; rechtszaken over productaansprakelijkheid; geschillen over effecten class action; het niet aantrekken, behouden en motiveren van gekwalificeerd personeel; de mogelijkheid van systeemstoringen of beveiligingsinbreuken; risico’s met betrekking tot intellectueel eigendom en aanzienlijke kosten die worden gemaakt als gevolg van het opereren als een naamloze vennootschap. Deze en andere belangrijke factoren besproken onder het kopje „Risicofactoren“ in ons kwartaalrapport op formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 30 juni 2022 en onze andere deponeringen bij de Securities and Exchange Commission (SEC) kunnen ertoe leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die aangegeven door de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen vertegenwoordigen schattingen van het management op de datum van dit persbericht. Hoewel we ervoor kunnen kiezen om dergelijke toekomstgerichte verklaringen op een bepaald moment in de toekomst bij te werken, wijzen we elke verplichting om dit te doen af, zelfs als latere gebeurtenissen ertoe leiden dat onze opvattingen veranderen.

Bedrijfscontacten
Theresa McNeely
Chief Communications Officer
en geduldige advocaat
tmcneely@homologymedicines.com
781-301-7277

Media contact:
Cara Mayfield
Vice-voorzitter, Patiëntenbelangenbehartiging
en bedrijfscommunicatie
cmayfield@homologymedicines.com
781-691-3510

Kommentar verfassen

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht. Erforderliche Felder sind mit * markiert