KOL-webinar over genetische blindheid wijst op de belofte van Kiora’s baanbrekende oplossing – klinische gegevens in het eerste kwartaal – Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ:KPRX)

Retinitis pigmentosa (RP) is een cluster van genetische oogziekten die het netvlies, de lichtgevoelige laag van het oog, beschadigen. Het treft meestal mensen in hun tienerjaren of in de twintig, hoewel sommige variaties optreden bij kinderen vanaf 8 jaar.

Er is momenteel geen remedie voor de ziekte en het leidt onvermijdelijk tot totale blindheid.

Stonegate Healthcare organiseerde onlangs een evenement over de ziekte. “Vechten tegen blindheid bij Retinitis Pigmentosa: een discussie over ziekte en de pijplijn van hoop” waren drie sprekers: Ben Shaberman van de Foundation Fighting Blindness, die een patiëntperspectief bood, retinitis pigmentosa-specialist Dr. Christine Kay, specialist in erfelijke aandoeningen van het netvlies en Kiora Pharmaceuticals Inc.’s Hoofdontwikkelingsfunctionaris, dr. Erik Daniëls.

Een eenvoudige maar elegante oplossing

RP is een moeilijke ziekte geweest voor beoefenaars om aan te pakken, en de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft tot op heden geen behandelingen goedgekeurd die specifiek voor de aandoening zijn geïndiceerd. In veel gevallen wordt de ziekte pas gediagnosticeerd nadat het gezichtsverlies is begonnen.

Volgens dr. Kay, mutaties in meer dan 65 genen kunnen RP veroorzaken en hoewel gentherapiebenaderingen veelbelovend zijn om RP aan te pakken, zou de FDA in wezen 65 unieke gentherapiebehandelingen moeten goedkeuren om alle patiënten met RP aan te pakken. De timing van de diagnose van RP kan ook uitdagingen opleveren, en voor veel patiënten kan het te laat zijn om in aanmerking te komen voor gentherapiebehandeling.

Kiora Pharmaceuticals Inc. KPRX is een farmaceutisch bedrijf dat gespecialiseerd is in de behandeling van oogziekten met een hoge onvervulde behoefte. Tijdens het webinar zal dr. Daniels sprak over de nieuwe behandeling van het bedrijf, KIO-301, die zich in Fase 1b klinische studies bevindt. De studie zal naar verwachting voor het einde van dit jaar tussentijdse gegevens genereren, met topline-resultaten gepland voor het eerste kwartaal van 2023.

dr. Daniels beschrijft KIO-301 als een „eenvoudige maar elegante oplossing“ voor RP. KIO-301 richt zich niet op de fotoreceptoren in het oog, die afsterven bij patiënten met RP, maar richt zijn aandacht in plaats daarvan op de retinale ganglioncel (RGC – de cellen waaruit de oogzenuw bestaat). RGC’s zijn nog steeds levensvatbaar en functioneel bij RP-patiënten – het zijn de fotoreceptoren (staafjes en kegeltjes) die falen. KIO-301 dringt specifiek de RGC’s in het oog binnen en maakt deze cellen lichtgevoelig.

Het is de hoop dat KIO-301 significante visuele functionaliteit kan herstellen bij patiënten met verlies van gezichtsvermogen als gevolg van RP. De behandeling interfereert niet met het natuurlijke functionele zicht, waardoor het ook een potentieel levensvatbare behandeling is voor patiënten met minder geavanceerde RP.

RP-specialist Kay is hoopvol en enthousiast over Kiora’s klinische proeven.

Patiënten hebben passie en urgentie voor behandeling

Dhr. Shaberman gaf het perspectief van de patiënt, wat aangeeft dat mensen met RP gepassioneerd zijn over het vinden van een behandeling om hun blindheid aan te pakken en bereid zijn deel te nemen aan klinisch onderzoek naar nieuwe therapieën in een vroeg stadium om er een te vinden. dr. Daniels zei dat Kiora een lange lijst heeft van patiënten van over de hele wereld die deel willen uitmaken van de klinische onderzoeken van het bedrijf.

Wat de KIO-301 onderscheidt van andere potentiële therapieën, inclusief alternatieven voor gentherapie, is het gemak van de behandeling. dr. Kay zei dat ze geïnteresseerd is in KIO-301 omdat het potentieel veilig, gemakkelijk toe te dienen en een redelijke benadering is voor het herstel van het gezichtsvermogen. KIO-301 zal intravitreaal worden toegediend, waardoor de meeste oogartsen de behandeling kunnen geven zonder dat er meer invasieve en dure operaties nodig zijn. Het risico op infectie is extreem laag in vergelijking met andere toedieningswegen.

„Voor patiënten met RP kan zelfs een gedeeltelijk herstel van hun gezichtsvermogen levensveranderend zijn“, zei dhr. zei Shaberman. “RP is een emotioneel belastende ziekte voor patiënten en hun families. KIO-301 geeft hoop aan patiënten die reikhalzend uitkijken naar een oplossing voor hun blindheid.”

Om een ​​opname van het evenement te bekijken, klik hier.

Klik hier voor meer informatie over Kiora Pharmaceuticals

Dit bericht bevat gesponsorde advertentie-inhoud. Deze inhoud is alleen voor informatieve doeleinden en is niet bedoeld als beleggingsadvies.

Uitgelichte foto Door Cottonbro op Pexels

Kommentar verfassen

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht. Erforderliche Felder sind mit * markiert